基因疗法最新进展

“杰西事件”后，基因疗法的先驱詹姆士·威尔森逐渐加快了他的产业。淡马锡投资2亿美元后，威尔逊创办了基因治疗公司G2 Bio Companies(以下简称“G2 Bio”)。

G2生物将由G2生物管理有限公司及其子公司组成。目前，G2生物尚未披露计划募集资金的公司数量。

威尔逊表示，创立这家公司的目的是寻找新的治疗方法，以“辐条”模式治疗一系列疾病，如更常见的多基因疾病。

“辐条”模式是一种新的模式，将整个RD过程分成几个环节，由专门从事不同项目的公司负责不同的环节，从而将原来公司之间的竞争模式变成合作模式，从而提高各个环节的效率，使药物研发高效快速。

威尔逊的想法不是空。G2Bio是基于威尔逊领导的宾夕法尼亚大学(UPenn)基因治疗项目。在GTP·威尔森的直接领导下。目前，该项目拥有一支近400人的研究团队从事药物开发研究。

宾夕法尼亚大学和威尔逊都持有G2 Bio的未公开股份。

对此，威尔逊也毫不犹豫地表达了自己对资金的需求:“为了做到这一点，我们需要钱，也需要一个会耐心等待我们尝试新的、成熟的东西，然后大规模尝试的投资者。”

尽管G2 Bio并未透漏更多消息，但凭借威尔逊的声望，G2 Bio的公开露面吸引了很多关注。

虽然G2 Bio没有透露更多的信息，但凭借威尔逊的名气，G2 Bio的公开亮相还是吸引了不少关注。

重视多基因疾病

田是G2生物的另一位联合创始人。他曾担任武田制药的首席医疗和科学官，葛兰素史克的RD主席，以及比尔和梅林达盖茨基金会的全球健康项目主席。

此前，他与Wilson合作创办了基因治疗公司Passage Bio(纳斯达克股票代码:PASG)。Passage Bio也是基于宾夕法尼亚大学的基因治疗项目建立的。该项目可以为公司提供衣壳工程、下一代衣壳库、载体工程、转基因设计和基因治疗方法、动物疾病模型等方面的研究。

Passage Bio致力于开发基于AAV的针对单基因引起的中枢神经系统疾病的基因疗法。2017年公司成立后，经过两轮融资在纳斯达克上市。

现在，他们两个又合作了，这不禁让人怀疑，G2 Bio会不会成为下一个Passage Bio？

根据威尔逊的介绍，G2Bio确实与Passage Bio“极其相似”，只是G2 Bio更关注多基因疾病。

“我们希望探索更具创新性和风险的产品，而不是继续专注于相同的疾病，”他补充说。“我们希望我们开发的疗法能够满足世界各地常见多基因疾病和其他未满足疾病患者的需求。”

基因治疗目前的应用包括单基因遗传病、血友病、眼科及部分神经退行性疾病、发病机制相对明确的多基因遗传病、癌症治疗研究等。然而，已经批准上市的AAV基因治疗产品都是针对单基因疾病的。

大基因联合创始人兼首席科学顾问杨辉告诉《盛辉》:“单基因疾病的发病机制是比较明确和严重的。替代疗法少，更容易获得批准，做出一定的治疗效果。但多基因疾病的具体发病机制没有明确的靶点，因此很难突破。”

“如果有合适的靶点，如wetAMD(湿性年龄相关性黄斑变性)的VEFGA和心血管系统的PCSK9，虽然有抗体药物或siRNA，但也是AAV载体基因治疗的潜在靶点。目前有很多临床试验。目前该基因过表达。未来很快会有基因编辑的临床试验。这些疾病都是常见的疾病，但只要有明确的目标，并且能够传递，它们都可能成为基因治疗的目标，”他补充道。“批量”商业化

事实上，威尔逊和山田忠男早就认识了。1999年在葛兰素史克从事RD工作时，他们讨论了如何将AAV转变为一个更安全、更有效的输送载体，这一年正好是Wilson经历杰西事件的一年。

在Wilson看来，经过十多年的研究，业界对AAV载体的安全性、如何修饰衣壳以及如何调控基因表达有了更深入的了解。在此期间，两人在心血管疾病、癌症、传染病和代谢性疾病等领域开展了大量的研究工作。

“这里有一些传统上没有考虑过的疾病领域，某种程度上，我们肯定涉及到了在全球范围内更便宜、更容易获得的产品”，威尔逊表示。

“有些疾病领域传统上没有被考虑。在某种程度上，我们肯定涉及更便宜、更容易在世界各地销售的产品，”威尔逊说。