个体化治疗， 治愈并非不可能

杨纳

虽然，儿童期白血病让人津津乐道。

幸运的是，随着科技的发展，大多数孩子有望成为长期幸存者。在发达国家，儿童急性淋巴细胞白血病的治愈率为80% ~ 90%，接近常见病的疗效。

在我国，随着诊断、分类和治疗方案的完善，儿童白血病的治疗取得了突破性进展。

目前公认的儿童白血病治疗方法主要有化疗、靶向治疗、综合治疗，其中部分需要造血干细胞移植。具体选择看个人。

儿童急性淋巴细胞白血病

治愈率:90%

每四个白血病患儿中就有三个是急性淋巴细胞白血病。目前发达国家儿童急性淋巴细胞白血病治愈率高达90%。在我国，急性淋巴细胞白血病治愈率可达70% ~ 80%，接近国际先进水平。所谓治愈，就是无病生存5年。开始治疗后，5年无复发等疾病状态，像正常人一样生活。虽然不是严格意义上的治愈，但5年后复发的很少，大部分确实已经治愈。

化疗是首选！

急性淋巴细胞白血病首选化疗，但儿童白血病对化疗更敏感——不同的儿童急性淋巴细胞白血病对化疗的反应不同，结局也不同，这就是所谓的风险。但医生会根据每个孩子发病时的各种因素和对化疗的反应进行分组，给予相应的治疗，以达到最佳的治疗效果。目前，据临床统计，80%的患儿可以通过规范化化疗治愈。

急性淋巴细胞白血病的治疗是一个长期的过程，一般需要2年以上。但是这个过程并不总是在强化化疗，而是分阶段的。一般上半年化疗强度大，副作用多。之后化疗强度低，可以经常回家治疗。

虽然化疗对某些癌症的治疗相当有效，但在治疗过程中很难避免副作用，因为药物无法区分健康细胞和癌细胞。儿童白血病化疗期间，患儿会出现明显的胃肠道反应，因造血功能抑制而引起的脱发、贫血、血小板减少和白细胞减少，以及由此引起的出血和感染。这些副作用的严重程度各不相同，其中一些会危及生命，需要一些辅助治疗，如止吐药、输血、抗生素等。同时也需要父母的关心和支持，鼓励孩子克服副作用带来的痛苦。

靶向治疗和免疫治疗是新的趋势。

靶向治疗是指只针对白血病细胞的药物或手段。免疫疗法是利用免疫细胞或抗体的高度靶向特性的靶向治疗。这些都是目前肿瘤治疗的新动向，但由于发展历程较短，长期疗效尚未经过时间的检验，目前仅在部分难治性急性淋巴细胞白血病中试用。

很少人需要干细胞移植。

干细胞移植很少用于急性淋巴细胞白血病的治疗，仅用于高危病例。国内外统计显示，只有不到5%的患者需要造血干细胞移植。

儿童急性髓细胞白血病

治愈率:60%

儿童急性髓系白血病(AML)是由多能干细胞或微分化前体细胞突变引起的一类疾病，占儿童急性白血病发病率的20% ~ 30%。

急性髓细胞白血病(AML)多数病例病情危重，预后凶险。如果不及时治疗，往往会危及生命。在过去的几十年里，AML儿童的总体存活率从30%上升到目前的60%。疗效明显提高的原因是:儿童AML风险分层更加准确，支持治疗方案不断加强，高危病例造血干细胞移植。

化疗:诱导治疗和巩固治疗共同作用。

在AML的治疗中，诱导治疗首当其冲。大多数AML的诱导缓解由蒽环类、阿糖胞苷、依托泊苷和高三尖杉酯碱中的两种或三种药物组成。诱导治疗的目的是最大限度地杀伤白血病细胞，为后续巩固治疗或骨髓移植提供基础，获得长期生存机会。

但是，单纯的诱导治疗并不能治愈AML。如果没有适当的巩固治疗，大多数AML患者会复发。合并处理的实施将根据风险分层进行。AML的风险分层决定了儿童是否需要骨髓移植、是否采用强化化疗以及巩固治疗的持续时间。

支持疗法是治疗过程中的有效助手。

化疗的同时，需要联合支持治疗。支持治疗包括:输血、血小板输注、抗感染治疗、营养支持、心理干预等。支持疗法在儿童AML的治疗中也很重要，尤其是预防性抗生素的使用取得了良好的效果。如果没有积极的支持治疗，化疗相关的死亡率可达10% ~ 20%。

正确选择适合骨髓移植的患者进行干细胞移植。

低危患儿造血干细胞移植并不比化疗更好，因此不建议低危患儿使用。但高危病例和复发病例的造血干细胞移植可显著提高生存率，应尽可能在第二次缓解后进行。正确选择适合骨髓移植的AML患者尤为重要。

精心应用靶向治疗可以大大提高急性髓系白血病的治愈率。

对于儿童急性髓系白血病，靶向治疗多处于实验室或临床试验阶段，实际疗效有待证实。唯一的例外是M-3急性髓系白血病，即急性早幼粒细胞白血病，约占所有急性髓系白血病的7%。由于靶向药物维a酸和砷的临床应用，儿童治愈率可达90%以上。

其他慢性白血病

治愈率:90%

白血病可分为急性和慢性，急性白血病约占95%，慢性白血病占5%。两种类型的待遇有区别。慢性粒细胞白血病(CML)是最常见的慢性疾病。

专注于靶向治疗。

慢性粒细胞白血病(CML)是发病机制研究最深入、靶向治疗效果最好的白血病。患者有Ph染色体和BCR-ABL融合基因，可以很好的使用靶向药物。目前靶向药物有三代，第一、二代用于首次诊断。第一代有伊马替尼，第二代有尼罗替尼和达沙替尼。通过精准的基因检测和个性化的治疗，患儿10年存活率在90%左右。但是目前慢粒白血病还是要长期服药，很多研究机构都在尝试停止成人慢粒白血病的服药。迄今为止，造血干细胞移植是治愈慢性粒细胞白血病的唯一途径。但由于移植失败、移植并发症、移植后复发等因素，需要咨询专业医生是否选择移植。

q在白血病的治疗中，为什么越来越强调个性化？

治疗方案？

儿童白血病的临床治疗强调综合诊断。确诊后，将进行基因分析、免疫测定等实验室检查，进一步确认孩子病情的具体分类。同时结合患儿年龄、化疗药物反应评价等数据，将其分为低危、中危、高危三个级别。结合最终的分类诊断结果，为患儿选择最佳的个体化治疗方案。准确定位每个孩子的治疗方案，可以大大降低药物毒性对身体的伤害，提高疗效。

治疗的费用是多少？对于普通收入家庭来说算不了什么？

井底？

如果A型白血病治疗成功，总费用通常在10 ~ 20万元左右。如果不顺利，比如在治疗过程中出现了很多严重的感染或者其他并发症，需要紧急处理，费用可能会翻倍或者更高。

另外，如果患者把家属在院外的住宿费、交通费、补品费、营养费等各种费用加起来，这个变化幅度显然是非常大的。对于很多白血病患儿来说，只要纳入医保或者新农合，患者可以报销80% ~ 90%的治疗费用，自费部分不会很高。

q儿童白血病复发率高吗？

a目前急性淋巴细胞白血病复发率约为10%，急性早幼粒细胞白血病复发率不到5%，急性髓系白血病复发率约为30%。是否复发主要取决于白血病细胞的恶性程度和免疫功能的恢复情况。如果孩子缓解期超过5年，白血病复发的概率很低。虽然复发后治愈率明显低于初治患儿，但大部分复发患儿仍可治疗。